Onderzoekers van het Murdoch Children’s Research Institute (MCRI) in Melbourne hebben een methode ontwikkeld om bloedstamcellen te creëren die vrijwel identiek zijn aan die in het menselijk lichaam. Deze doorbraak, gepubliceerd in het vakblad Nature Biotechnology, zou de behandeling van leukemie en andere bloedaandoeningen ingrijpend kunnen veranderen.
Het onderzoeksteam is er in geslaagd om gewone lichaamscellen om te zetten in bloedstamcellen die in staat zijn om rode bloedcellen, witte bloedcellen en bloedplaatjes te produceren. Wat deze ontdekking zo bijzonder maakt, is dat de gekweekte cellen nauwelijks te onderscheiden zijn van de natuurlijke stamcellen die in het menselijk embryo aanwezig zijn.
Impact kan “enorm” zijn
Mede-auteur van de studie Elizabeth Ng benadrukt de enorme potentie van deze techniek. “De mogelijkheid om een willekeurige cel van een patiënt te nemen, deze te herprogrammeren tot een stamcel en deze vervolgens om te zetten in specifiek gematchte bloedcellen voor transplantatie zal een enorme impact hebben op het leven van deze kwetsbare patiënten”, zegt ze. “Voorafgaand aan dit onderzoek was het niet mogelijk om menselijke bloedstamcellen in het laboratorium te ontwikkelen die getransplanteerd konden worden in een diermodel waarin het beenmerg geen gezonde bloedcellen aanmaakt. We hebben een workflow ontwikkeld die transplanteerbare bloedstamcellen heeft gecreëerd die de cellen in het menselijk embryo goed benaderen.” Ook belangrijk: de cellen kunnen volgens Ng op schaal worden geproduceerd, en met de zuiverheid die nodig is voor klinisch gebruik.
Even effectief als ‘de gouden standaard’ (bij muizen)
Om de effectiviteit van de gekweekte stamcellen te testen, injecteerden de onderzoekers ze in muizen met een verzwakt immuunsysteem. De resultaten waren verbluffend: de stamcellen ontwikkelden zich tot functioneel beenmerg op een niveau dat vergelijkbaar is met transplantaties van navelstrengbloed, wat in een klinische context als een gouden standaard wordt beschouwd. Nog indrukwekkender was dat de stamcellen konden worden ingevroren en later succesvol getransplanteerd, wat het bewaarproces van donorstamcellen voor patiënttransplantaties nabootst.
Gepersonaliseerde stamcellen
Andrew Elefanty, een andere onderzoeker betrokken bij het project, wijst op het potentieel van deze ontdekking voor patiënten met bloedaandoeningen. Momenteel hebben veel patiënten geen toegang tot geschikte donorcellen, en wanneer ze dat wel hebben, kan de incompatibiliteit tussen donor- en ontvangerimmuuncellen ernstige complicaties veroorzaken, zoals ziekte of overlijden. “Het ontwikkelen van gepersonaliseerde, patiëntspecifieke bloedstamcellen kan deze complicaties voorkomen, het tekort aan donoren aanpakken en, in combinatie met genoombewerking, de onderliggende oorzaken van bloedziekten helpen corrigeren.”
Nog niet voor meteen
Dat zal echter nog niet voor morgen zijn. Het team hoopt de komende vijf jaar een klinische studie te kunnen uitvoeren om de veiligheid van deze in het laboratorium gekweekte bloedcellen bij mensen te testen. Hoewel dat weinig troost biedt aan patiënten die vandaag de dag te kampen hebben met bloedziekten, is nu een belangrijke stap gezet richting een toekomst waarin elke patiënt toegang heeft tot perfect passende bloedstamcellen. Het is een sprong voorwaarts die de levens van talloze kinderen en volwassenen met bloedaandoeningen drastisch zou kunnen verbeteren, zeggen de onderzoekers.
Leukemie en andere bloedaandoeningen
Deze vooruitgang zou van grote betekenis kunnen zijn voor de behandeling van veelvoorkomende bloedaandoeningen zoals leukemie, sikkelcelanemie en hemofilie. Leukemie, een vorm van bloedkanker die begint in het beenmerg en leidt tot een overproductie van abnormale witte bloedcellen, is een van de meest voorkomende vormen van kanker bij kinderen. Hoewel het aantal sterfgevallen de voorbije decennia fors is gedaald, overlijden elk jaar nog altijd tienduizenden kinderen wereldwijd aan de ziekte.
Bron: Scientias